目前國內上市的60余種罕見病用藥中已有40余種被納入國家醫保藥品目錄。

罕見病是人類健康領域的重大危害之一。由于罕見病藥品市場需求小、研發成本高，制藥企業關注度不足，因此被稱為“孤兒藥”。罕見病藥品可及、可負擔是患者家庭的殷切盼望，完善罕見病醫保制度對于防止“因病致貧”具有重要意義。

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據央視新聞2022年10月21日報道，截至目前，已有2860種藥品進入國家醫保目錄，國內67%的已上市罕見病用藥都在其中，大大減輕了患者的用藥負擔。

值得關注的是，新版國家醫保目錄調整有望進一步納入更多罕見病用藥。10月16日，國家醫保局發布《關于2022年國家醫保藥品目錄調整通過形式審查的申報藥品專家審評階段性結果的公告》，公布2022年國家醫保目錄調整專家審評結果。據經濟參考報報道，初步統計，此次有344個藥品通過初步審查。

此前在6月下旬，《2022年國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄調整工作方案》(簡稱《工作方案》)公布，其中將“2022年6月30日前，經國家藥監部門批準上市的罕見病治療藥品”明確列入申報條件。

6月29日，國家醫保局在對《工作方案》及相關文件的解讀中表示，本次調整優化了申報范圍，向罕見病患者、兒童等特殊人群適當傾斜。貫徹落實《政府工作報告》“加強罕見病用藥保障”要求，對罕見病用藥的申報條件沒有設置“2017年1月1日后批準上市”的時間限制，同時增加了納入國家鼓勵仿制藥品目錄、鼓勵研發申報兒童藥品清單的藥品可以申報今年醫保目錄。

國家醫保局表示，按照目前安排，今年的調整程序仍分為準備、申報、專家評審、談判/競價、公布結果5個階段。如進展順利，將于7月1日正式啟動申報，11月份公布結果，明年1月1日落地執行。

罕見病是部分發病率極低的疾病的總稱，目前國際上沒有統一的定義。2月27日，弗若斯特沙利文和北京病痛挑戰公益基金會聯合發布的《2022中國罕見病行業趨勢觀察報告》顯示，中國罕見病患者約2000萬，患者人數龐大，這一龐大患者群體長期面臨著診療困難的問題，存在大量未被滿足的診療、保障、康復、社會融入等多樣化需求。

國家高度重視罕見病保障工作。2019年修訂的藥品管理法增加了鼓勵罕見病藥品研發和創新的規定。2020年6月1日起施行的基本醫療衛生與健康促進法進一步規定，支持防治罕見病藥品的研制、生產，滿足疾病防治需要。國家衛健委先后發布了《第一批罕見病目錄》《罕見病診療指南》，建立了全國罕見病病例信息登記制度和罕見病診療協作網，提升了我國罕見病診療能力和水平。

據國家醫保局消息，2018年國家醫保局成立以來，建立健全醫保藥品目錄動態調整機制，連續4年開展醫保藥品目錄調整，及時將符合條件的藥品按程序納入醫保藥品目錄。現行版國家醫保藥品目錄共收載西藥和中成藥2860種，目前國內上市的60余種罕見病用藥中已有40余種被納入國家醫保藥品目錄。

此外，國家醫保局推進醫保目錄準入談判，提高罕見病用藥可及性，發揮全國市場優勢，連續4年對獨家藥品開展準入談判，諾西那生鈉、麥格司他、氘丁苯那嗓等罕見病用藥降價后進入目錄，平均降幅超50%，大幅減輕了罕見病患者用藥負擔。但也有少數價格特別昂貴的罕見病用藥，由于明顯超出基本醫療保險保障水平，目前還無法被納入醫保支付范圍。

10月12日，國家醫保局在對全國兩會建議提案的答復中指出，目前我國醫療保障體系不斷發展健全，待遇水平穩步提升。經基本醫保、大病保險與醫療救助三重保障梯次減負后，參保群眾個人負擔明顯減輕。同時，國家醫保局也積極引入市場力量，鼓勵商業健康保險、慈善捐贈、醫療互助等共同發展，構建綜合保障格局，滿足人民群眾多元化保障需求，合力減輕包括罕見病患者在內的參保群眾醫療費用負擔。

此外，國家醫保局介紹，近年來，社會力量在商保、慈善、互助等方面做了不少有益的探索。一些社會組織積極開展罕見病救助類慈善項目如，中國紅十字基金會實施了“罕見病關愛行動”，已救助700余名罕見病患者。中華慈善總會開展了“思而贊慈善援助項目”，為200余名戈謝病患者提供了藥品援助。

各地還依法登記成立了關心關愛罕見病患者的慈善組織，如北京病痛挑戰公益基金會、上海市罕見病防治基金會、天津合眾罕見病關愛幫扶中心、杭州寇德罕見病關愛中心等。目前，已有170多家保險公司積極開發罕見病相關保險產品開展健康保險業務，已開發200多種重大疾病保險產品將罕見病納入保障范圍。

國家醫保局表示，下一步，該局將在強化三重保障，增強普惠性、兜底性保障的基礎上，持續關注罕見病保障工作，加強對相關問題的研究，配合有關部門研究相關政策，擴大社會參與，促進商保、慈善、互助發展，充分發揮社會共濟互助功能，鼓勵社會慈善捐贈，支持醫療互助有序發展，維護廣大罕見病患者的健康權益。

（文章來源：界面新聞）